Notre plateforme révolutionnaire Dually Derivatized Oligochitosan® (DDX) a été conçue pour transformer la manière dont les thérapies géniques sont rendues accessibles aux patients et utilisées par les cliniciens.
Briser les barrières
de la médecine génétique
Concrétiser les promesses de la thérapie génique pour plus de patients avec l’administration localisée de traitements non viraux
Surmonter les limites de la thérapie génique virale
Les tissus muqueux, comme ceux de la vessie, des poumons et de l’intestin, représentent une grande partie du corps humain.
Malgré les grands espoirs de bienfaits qu’elles ont apportés, les thérapies géniques abandonnent à leur sort de nombreux patients atteints de maladies qui se manifestent dans les tissus des muqueuses. En raison des barrières biologiques, il est par exemple difficile d’administrer des thérapies géniques à base de virus dans un tissu cible sans causer aussi des effets toxiques généraux.
Les médicaments mis au point grâce à notre plateforme DDX pourraient permettre d’éviter ces effets et de surmonter d’autres limites des thérapies géniques à base de virus, telles qu’une efficacité limitée, l’impossibilité de répéter le traitement chez les patients, les considérations relatives à la manipulation sécuritaire et à la conservation au froid, des paradigmes d’administration laborieux de même que des procédés de fabrication complexes et coûteux.
Étendre la thérapie génique aux maladies négligées, dont le CVSEM
Le cancer de la vessie sans envahissement musculaire (CVSEM) est une maladie qui impose un lourd fardeau aux patients, et pour laquelle les options thérapeutiques sont limitées.
Les patients souffrant d’un CVSEM avec carcinome in situ (Cis) qui ne répondent pas au traitement de référence par le bacille de Calmette et Guérin (BCG) connaissent des taux élevés de progression et de récidive de la maladie, et risquent de subir l’ablation complète de la vessie comme prochaine étape qui, bien qu’elle soit curative, bouleverse la vie. Nous pouvons améliorer le traitement de référence des patients atteints d’un CVSEM avec Cis résistant au BCG si nous pouvons administrer, de façon sûre et efficace, des thérapies géniques à la vessie afin de mobiliser et de dresser le système immunitaire contre la tumeur.
Le produit candidat d’enGene pour le CVSEM, l’EG-70 (détalimogène voraplasmide), est une thérapie génique non virale novatrice qui déclenche une réponse immunitaire locale après son instillation dans la vessie, au siège de la maladie.
L’EG-70 active le système immunitaire inné, en commandant l’expression de deux ARN à double brin, ainsi que le système immunitaire adaptatif par l’expression d’une cytokine, l’interleukine 12 (IL-12). Cette approche « une pierre deux coups » a le potentiel de déclencher une forte réponse immunitaire localement, au siège de la tumeur, procurant des bienfaits thérapeutiques accrus tout en réduisant la toxicité générale indésirable. À la lumière de son profil préliminaire d’efficacité et d’innocuité et compte tenu de sa facilité d’administration par les urologues, nous croyons que l’EG-70 peut aider des patients dans des contextes cliniques très variés.
