DÉVELOPPER DES THÉRAPIES GÉNIQUES NON VIRALES, ADMINISTRÉES LOCALEMENT,
POUR LES MALADIES NÉGLIGÉES
Chez enGene, nous sommes à l’avant-garde d’une nouvelle ère en médecine génétique : notre plateforme novatrice de libération de gènes offre l’administration localisée de multiples cargos de gènes directement aux tissus des muqueuses et à d’autres organes, permettant potentiellement de surmonter les limites des thérapies géniques à base de virus et d’amener la thérapie génique au-delà des maladies génétiques rares afin de l’intégrer dans la pratique clinique courante.
Detalimogene Voraplasmid
Thérapie génique non virale pour le CVSEM
Detalimogene Voraplasmid est une immunothérapie non virale en cours de mise au point pour le traitement du cancer de la vessie sans envahissement musculaire (CVSEM), une maladie qui entraîne un lourd fardeau pour les patients, de grands besoins cliniques et d’énormes répercussions économiques sur le système de soins de santé.
À la lumière de son profil préliminaire d’efficacité et d’innocuité et compte tenu de sa facilité d’administration par les urologues, nous croyons que detalimogene peut aider des patients dans des contextes cliniques très variés.
Notre plateforme révolutionnaire Dually Derivatized Oligochitosan® (DDX) ouvre des possibilités de simplifier l’utilisation de médicaments génétiques dans le traitement de maladies graves, en particulier de maladies touchant les tissus muqueux.
Les médicaments que nous mettons au point sont conçus pour transformer les cellules des muqueuses en « usines » de production thérapeutique qui génèrent des protéines et des ARN dans le microenvironnement de la maladie, créant ainsi un effet thérapeutique puissant, mais local, tout en évitant l’immunogénicité et les effets généraux associés aux médicaments génétiques à base de virus.
Audacieusement centrée sur les besoins des patients
Nos scientifiques ont méticuleusement perfectionné la plateforme DDX en ayant un seul objectif en tête : mettre au point des thérapies commodes qui changent la vie des patients atteints de maladies négligées. Pour accomplir notre mission, nous avons réuni une équipe de leaders et d’innovateurs de l’industrie.
Audacieusement centrée sur les besoins des patients
Nos scientifiques ont méticuleusement perfectionné la plateforme DDX en ayant un seul objectif en tête : mettre au point des thérapies commodes qui changent la vie des patients atteints de maladies négligées. Pour accomplir notre mission, nous avons réuni une équipe de leaders et d’innovateurs de l’industrie.
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