Le traitement expérimental d’enGene, le detalimogene voraplasmid (« detalimogene », anciennement EG-70), est une nouvelle thérapie génique non virale faisant l’objet de l’essai clinique LEGEND, qui vise à déterminer s’il peut aider l’organisme à détruire les cellules cancéreuses afin de retarder, ou mieux, d’éviter l’ablation de la vessie chez les personnes atteintes d’un cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (CVNIM).
Grâce à notre plateforme Dually Derivatized Oligochitosan® (DDX), le detalimogene est conçu pour déclencher une réponse immunitaire locale après une instillation vésicale au site de la maladie, ce qui pourrait apporter un bénéfice thérapeutique tout en réduisant la toxicité systémique indésirable.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a accordé au detalimogene les statuts de thérapie avancée en médecine régénératrice (RMAT) et de procédure accélérée (Fast Track), reconnaissant ainsi son potentiel à répondre à des besoins médicaux graves non comblés. Ces programmes offrent des occasions de développement et d’examen accélérés.
Pipeline
LÉGENDE Essai clinique
Detalimogène Voraplasmide (intravésical)
- Complété
- Actif
Cohorte
Préclinique
Phase 1
Pivot
COHORTE 1: Pivotale:
Cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire (NMIBC) réfractaire au BCG avec CIS +/- maladie papillaire
COHORTE 2a: NMIBC naïf au BCG avec CIS*
COHORTE 2b: NMIBC exposé au BCG avec CIS*
COHORTE 3: NMIBC non répondeur au BCG, papillaire uniquement*
Plateforme DDX®
Cibles urologiques
TOUTES LES COHORTES SONT ACTUELLEMENT EN PHASE 2 D'ESSAIS CLINIQUES.
*Ces cohortes supplémentaires de l'étude LEGEND offrent une nouvelle opportunité de démontrer l'utilisation potentielle du detalimogène dans des contextes cliniques où les besoins ne sont pas satisfaits.
Sauf indication contraire, toutes les cohortes NMIBC font référence à des NMIBC à haut risque.
Les mises à jour prévues des données, les échéanciers, les objectifs d’inscription et les étapes anticipées reflètent l’estimation actuelle de la direction d’enGene et sont susceptibles d’être modifiés.
Programme clinique Detalimogene
L’ESSAI CLINIQUE LEGEND
La thérapie expérimentale d’enGene, le detalimogene voraplasmide (« detalimogene », auparavant EG-70), est une thérapie génique novatrice et non virale, actuellement évaluée dans le cadre de l’essai clinique LEGEND chez des patients atteints d’un CVNIM (cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire) à haut risque, dont le cancer n’a pas répondu à la thérapie par Bacillus Calmette-Guérin (BCG), ou qui sont naïfs de BCG ou déjà exposés au BCG, avant une éventuelle ablation de la vessie.
Les patients atteints d’un CVNIM à risque élevé dont le cancer ne répond pas aux soins usuels font face à des taux élevés de récidive de la maladie (50 à 70 %) et sont souvent sujets à l’ablation complète de la vessie (cystectomie) comme approche curative mais altérant drastiquement leur vie. Le traitement du CVNIM est un parcours pluriannuel géré principalement par des urologues communautaires, dans le but de traiter plusieurs récidives par des approches non-chirurgicales pour potentiellement retarder la cystectomie radicale.
En 2025, on estime que le cancer de la vessie a causé plus de 17 000 décès aux États-Unis. Chaque année, environ 85 000 personnes reçoivent un diagnostic de cancer de la vessie, dont 75 % à 85 % des cas sont un CVNIM. Cela se traduit par environ 64 000 à 72 000 nouveaux cas de CVNIM diagnostiqués aux États-Unis sur une base annuelle.
Programme clinique Detalimogene
L’ESSAI CLINIQUE LEGEND
La thérapie expérimentale d’enGene, le detalimogene voraplasmide (« detalimogene », auparavant EG-70), est une thérapie génique novatrice et non virale, actuellement évaluée dans le cadre de l’essai clinique LEGEND chez des patients atteints d’un CVNIM (cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire) à haut risque, dont le cancer n’a pas répondu à la thérapie par Bacillus Calmette-Guérin (BCG), ou qui sont naïfs de BCG ou déjà exposés au BCG, avant une éventuelle ablation de la vessie.
Les patients atteints d’un CVNIM à risque élevé dont le cancer ne répond pas aux soins usuels font face à des taux élevés de récidive de la maladie (50 à 70 %) et sont souvent sujets à l’ablation complète de la vessie (cystectomie) comme approche curative mais altérant drastiquement leur vie. Le traitement du CVNIM est un parcours pluriannuel géré principalement par des urologues communautaires, dans le but de traiter plusieurs récidives par des approches non-chirurgicales pour potentiellement retarder la cystectomie radicale.
En 2025, on estime que le cancer de la vessie a causé plus de 17 000 décès aux États-Unis. Chaque année, environ 85 000 personnes reçoivent un diagnostic de cancer de la vessie, dont 75 % à 85 % des cas sont un CVNIM. Cela se traduit par environ 64 000 à 72 000 nouveaux cas de CVNIM diagnostiqués aux États-Unis sur une base annuelle.
Faire avancer une puissante option de thérapie génique non virale pour les patients atteints d’un CVSEM
Plus d’un demi-million de nouveaux cas de cancer de la vessie sont diagnostiqués chaque année à l’échelle mondiale et la plupart des nouveaux cas (75 à 85 %) sont des cancers de la vessie non invasifs sur le plan musculaire (CVNIM). Les patients atteints d’un CVNIM (cancer de la vessie non invasif sur le plan musculaire) non-répondant au Bacillus Calmette-Guérin (BCG) avec carcinome in situ (CIS), ainsi que ceux présentant un CVNIM papillaire seul non-répondant au BCG, sont particulièrement mal desservis et ne disposent que d’options thérapeutiques limitées. Les patients qui ne répondent pas au traitement par BCG doivent généralement subir une cystectomie radicale (ablation de la vessie) — une intervention invasive, lourde et contraignante, qui altère profondément la qualité de vie.
Le detalimogene a le potentiel d’améliorer la norme de soins pour les patients atteints de CVNIM en raison de son administration optimale dans la vessie, de sa manipulation sécuritaire et de sa facilité d’administration. Il est conçu tant pour les patients que pour les cliniciens — rendant le traitement plus simple, plus rapide et plus pratique pour les cliniques d’urologie à forte activité. Chaque dose nécessite seulement une heure de temps de rétention et ne requiert ni chaîne de froid à température ultra-basse ni manipulation particulière lors de la préparation et de l’administration. Contrairement à certaines thérapies, il n’est pas nécessaire de recourir à la désinfection de l’urine ni à de longues étapes de préparation, et aucune phase d’induction n’est requise. Conçu pour être utilisé tel quel, le detalimogene s’intègre naturellement aux pratiques cliniques existantes, ne nécessitant qu’une formation minimale du personnel. C’est une thérapie génique conçue pour le monde réel.
Comment le detalimogene agit-il?
Le detalimogene est une thérapie génique novatrice et non virale, conçue pour déclencher une réponse immunitaire locale après son administration à l’urothélium de la vessie. Cette approche a le potentiel d’induire une puissante réponse immunitaire locale au site de la tumeur, ce qui entraîne un avantage thérapeutique important tout en réduisant la toxicité systémique indésirable.
Le detalimogene est actuellement étudié dans le cadre de l’essai clinique de phase 2 LEGEND. À l’heure actuelle, enGene n’offre pas d’accès élargi* au médicament expérimental en dehors du programme d’essai clinique. Si enGene met à jour cette politique, la page Web de l’entreprise sera mise à jour avec des détails supplémentaires.
Vous trouverez des renseignements supplémentaires sur l’essai clinique LEGEND, y compris les critères d’admissibilité, sur le site internet de LEGEND ou sur le site clinicaltrials.gov
*Également appelé « usage compassionnel », l’accès élargi est une voie réglementaire permettant à un patient atteint d’une maladie grave ou potentiellement mortelle d’obtenir un produit médical expérimental (médicament, produit biologique ou dispositif médical) en dehors d’un essai clinique, lorsqu’aucune option thérapeutique adéquate ou satisfaisante n’est disponible.
*Les produits médicaux expérimentaux n’ont pas encore été approuvés ou autorisés par la FDA des États-Unis et la FDA des États-Unis n’a pas jugé ces produits sécuritaires et efficaces pour leur utilisation spécifique. De plus, le produit médical expérimental peut ou non être efficace pour traiter l’affection, et l’utilisation du produit peut causer des effets secondaires graves inattendus.
Nos programmes, y compris le detalimogene et la plateforme DDX®, sont expérimentaux et n’ont pas été approuvés par la FDA des États-Unis ou par tout autre organisme de réglementation.
Once your bladder cells receive the study drug (1), the code-carrying molecules teach your bladder cells how to produce small proteins (2). Proteins tell your immune system its attention is needed in the bladder to fight the cancer (3). The immune system then launches an attack against the cancer cells (4).
Comment le detalimogene agit-il?
Le detalimogene est une thérapie génique novatrice et non virale, conçue pour déclencher une réponse immunitaire locale après son administration à l’urothélium de la vessie.
Cette approche peut induire une forte réponse immunitaire locale au siège de la tumeur, procurant des bienfaits thérapeutiques accrus tout en réduisant la toxicité générale indésirable. Cette approche peut induire une forte réponse immunitaire locale au siège de la tumeur, procurant des bienfaits thérapeutiques accrus tout en réduisant la toxicité générale indésirable.
Le detalimogene est actuellement étudié dans le cadre de l’essai clinique de phase 2 LEGEND. À l’heure actuelle, enGene n’offre pas d’accès élargi* au médicament expérimental en dehors du programme d’essai clinique. Si enGene met à jour cette politique, la page Web de l’entreprise sera mise à jour avec des détails supplémentaires.
Vous trouverez des renseignements supplémentaires sur l’essai clinique LEGEND, y compris les critères d’admissibilité, sur le site internet de LEGEND ou sur le site clinicaltrials.gov
Une fois que vos cellules de la vessie reçoivent le médicament à l’étude (1), les molécules porteuses de code leur apprennent à produire de petites protéines (2). Les protéines disent à votre système immunitaire que son attention est nécessaire dans la vessie pour combattre le cancer (3). Le système immunitaire lance ensuite une attaque contre les cellules cancéreuses (4).
Nos programmes, y compris le detalimogene et la plateforme DDX®, sont expérimentaux et n’ont pas été approuvés par la FDA des États-Unis ou par tout autre organisme de réglementation.
*Également appelé « usage compassionnel », l’accès élargi est une voie réglementaire permettant à un patient atteint d’une maladie grave ou potentiellement mortelle d’obtenir un produit médical expérimental (médicament, produit biologique ou dispositif médical) en dehors d’un essai clinique, lorsqu’aucune option thérapeutique adéquate ou satisfaisante n’est disponible.
*Les produits médicaux expérimentaux n’ont pas encore été approuvés ou autorisés par la FDA des États-Unis et la FDA des États-Unis n’a pas jugé ces produits sécuritaires et efficaces pour leur utilisation spécifique. De plus, le produit médical expérimental peut ou non être efficace pour traiter l’affection, et l’utilisation du produit peut causer des effets secondaires graves inattendus.
